Nytt PAH-läkemedel väcker förhoppningar

Ett nytt läkemedel väcker förhoppningar bland patienter med lungsjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Läkemedlet heter Winrevair (Sotatercept är namn på den aktiva substansen i läkemedlet) och har godkänts inom Europeiska unionen. Just nu utvärderas det för införande i Sverige.

En ny typ av behandling för PAH

Till skillnad från dagens PAH-läkemedel, som framför allt vidgar blodkärlen i lungorna och minskar trycket, angriper Winrevair själva sjukdomsprocessen i kärlväggen. Den aktiva substansen sotatercept verkar genom att hämma signaler (activiner) som driver den onormala celldelningen i lungornas blodkärl. Läkemedlet ges som en spruta under huden var tredje vecka och är tänkt att användas tillsammans med befintliga PAH-läkemedel.

Lovande resultat i studier

I den stora kliniska studien STELLAR deltog över 300 patienter med PAH som redan stod på etablerad behandling. De som fick Winrevair kunde i genomsnitt gå cirka 40 meter längre i ett sex minuters gångtest jämfört med placebogruppen efter 24 veckor.

Dessutom visade studien förbättringar i flera andra hälsomått. Vanliga biverkningar var bland annat huvudvärk, näsblod, hudutslag och förhöjda blodvärden – något som kräver regelbundna blodprover under behandlingen.

Så blir ett nytt läkemedel godkänt och tillgängligt i Sverige

Som patient och närstående kan det vara värdefullt att förstå hur processen för godkännande av ett nytt läkemedel för behandling av PAH går till, här är en kort beskrivning:

1. EU-godkännande - Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) granskar läkemedlet. Om det godkänns får det säljas i hela Europeiska unionen — inklusive Sverige.
2. Bedömning av nyttan -  Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) undersöker om läkemedlet är värt kostnaden jämfört med hur mycket nytta det gör för patienterna.
3. Rekommendation till vården - Nya Terapier-rådet (NT-rådet) samordnar regionerna och ger en gemensam rekommendation om hur läkemedlet ska användas.
4. Beslut i regionerna - Varje region beslutar om de ska börja erbjuda läkemedlet till patienter.

Väntar på beslut i Sverige

Trots EU-godkännandet är Winrevair ännu inte tillgängligt i svensk sjukvård. TLV lämnade i juni 2025 sin rapport och i korthet konstaterar den att det inte finns något annat läkemedel som är direkt jämförbart som tillägg vid PAH-behandling, men att läkemedlet är dyrt och att det ännu finns osäkerhet kring hur mycket längre patienter faktiskt lever och hur stor nyttan blir i verkligheten.

Just nu befinner vi oss steg 3 där NT-rådet ska ge sin rekommendation till regionerna. Hur lång tid det kommer att ta innan beslut tas vet vi inte, men förhoppningsvis sker det under hösten 2025.